Aдминистрaция пo кoнтрoлю зa прoдуктaми и лeкaрствaми (FDA) oдoбрилo для примeнeния срeди пaциeнтoв сo спинaльнoй мышeчнoй атрофии лекарство для нусинерсена (nusinersen) производство Biogen. Препарат был зарегистрирован под торговым названием Спинраза (Spinraza), говорится в статье FDA.
Нусинерсен является первым официально утвержденным средством для лечения мышечной атрофии – редкость и часто смертельное генетическое заболевание, которое характеризуется атрофией спинного мозга и мышц.
Эффективность нусинерсена была доказана в ходе клинических исследований, проведенных с участием 121 пациента. Все участники заболевания была диагностирована в возрасте 6 месяцев. В зависимости от группы пациенты прошли лечение новым препаратом, или вошли в группу контроля. Эффективность лечения оценивалась по показателям моторики. Согласно информации, собранной, у 40% пациентов отметили улучшение состояния. В приложении, в самом бесконтрольном исследовании приняли участие пациенты различных возрастных групп (от 30 дней до 15 лет).
Регистрации препарата было проведено FDA по ускоренной процедуре рассмотрения. Также препарат был присвоен статус орфанного CH.
Нусинерсен является антисмысловым олигонуклеотидом, влияющие на регулирование элементов сплайсинга пре-мрнк SMN2 и поддержку интеграции с 7-го экзона в гене SMN2. По оценкам аналитиков рынка, продажи нусинерсена могут превышать 2 млрд. долларов в год.
По данным сайта http://www.remedium.ru/.
Категория: